Có thể ứng dụng tế bào gốc trong lĩnh vực điều trị trực tiếp như cấy ghép vào cơ thể hoặc gián tiếp như sử dụng các tế bào nuôi cấy thử thuốc, thử độc tố một số loại mầm bệnh để ra giải pháp phòng tránh trị liệu… Ví dụ tạo dòng nguyên bào sợi, nguyên bào xương, nuôi cấy trên giá thể san hô hoặc tơ đem ghép lại cho bệnh nhân. Các ứng dụng nuôi cấy tạo da trong điều trị các vết thương mất da, khởi đầu các tác giả nuôi cấy tế bào sừng và dần dần cả những tế bào sắc tố, tế bào Langerhans… tạo thành biểu mô da hoàn chỉnh ghép cho bệnh nhân.
Việc cấy ghép tế bào và mô thay thế các bộ phận hư hoại của cơ thể là ước muốn của y học có từ rất lâu. Tuy vậy, các ứng dụng này cũng chỉ áp dụng vào cuối thế kỷ 20 này. Các tế bào được cấy ghép cho các bệnh cảnh như:
- Điều trị ung thư máu, một bệnh lý gây “suy tủy” là ức chế phát triển một số dòng tế bào. Vì vậy cách điều trị là dùng hoá chất tiêu diệt các tế bào ung thư kể cả những tế bào gốc và sau đó sử dụng tế bào gốc tủy xương đồng loại ghép vào, với nguồn gốc từ tế bào tủy xương hoặc tế bào gốc máu ngoại biên người cho hoặc có thể sử dụng tế bào gốc từ máu cuống rốn bé ngay sau sinh;
- Điều trị tổn thương các tế bào thần kinh do chấn thương hoặc do bệnh lý thoái hoá.
- Điều trị các bệnh lý bề mặt nhãn cầu;
- Điều trị các bệnh lý tim phổi mãn tính, COPD;
- Điều trị các bệnh lý thoái hóa xuong khớp, lão hóa da;
- Lão hóa cơ thể, các rối loan chuyển hóa đường mỡ…
Liệu pháp gen có thể được phát huy bằng cách sử dụng tế bào gốc biến
đổi di truyền như một vector mang gen chuyển. Hai khiếm khuyết lớn của
liệu pháp gen:
(1) Các rủi ro do hệ thống mang gen có thể gây ra.
(2) Sự đáp ứng thải loại miễn dịch.
Sử dụng tế bào gốc đưa gen vào cơ thể, theo lý thuyết sẽ khắc phục hai khó khăn trên, bởi chúng là của bản thân (my stem cell), nghĩa là thu nhận tế bào sinh dưỡng trưởng thành của cơ thể dùng để cho nhân, nhân này được chuyển vào tế bào trứng loại bỏ nhân và sau đó tế bào này sẽ phát triển tạo thành phôi mới. Ở giai đoạn blastocyst, các tế bào gốc ở lớp ICM được thu nhận, chúng được gọi là các my stem cell (myES).
Không giống như hệ thống mang gen của virus tiềm ẩn nhiều rủi ro, các myES hầu như an toàn, do bộ gen là của cơ thể chủ và vì vậy, các tế bào này khó bị thải loại.
* Xem thêm các bài viết liên quan tại: Ứng dụng tế bào gốc