Có thể ứng dụng tế bào gốc trong lĩnh vực điều trị trực tiếp như cấy ghép vào cơ thể hoặc gián tiếp như sử dụng các tế bào nuôi cấy thử thuốc, thử độc tố một số loại mầm bệnh để ra giải pháp phòng tránh trị liệu…

Ví dụ tạo dòng nguyên bào sợi, nguyên bào xương, nuôi cấy trên giá thể san hô hoặc tơ đem ghép lại cho bệnh nhân. Các ứng dụng nuôi cấy tạo da trong điều trị các vết thương mất da, khởi đầu các tác giả nuôi cấy tế bào sừng và dần dần cả những tế bào sắc tố, tế bào Langerhans… tạo thành biểu mô da hoàn chỉnh ghép cho bệnh nhân.

Xem thêm: TẾ BÀO GỐC ĐÃ ĐƯỢC SỬ DỤNG ĐỂ ĐIỀU TRỊ BỆNH CHƯA?

Các tế bào được cấy ghép vào trong cơ thể cho các bệnh cảnh như:

• Điều trị ung thư máu;
• Điều trị tổn thương các tế bào thần kinh do chấn thương hoặc do bệnh lý thoái hoá;
• Điều trị các bệnh lý bề mặt nhãn cầu;
• Điều trị các bệnh lý tim phổi mạn tính COPD
• Điều trị các bệnh lý thoái hóa xương khớp, lão hóa da
• Lão hóa cơ thể, các rối loạn chuyển hóa đường mỡ…;

Liệu pháp gen có thể được phát huy bằng cách sử dụng tế bào gốc biến đổi di truyền như một vector mang gen chuyển. Hai khiếm khuyết lớn của liệu pháp gen:

(1) Các rủi ro do hệ thống mang gen có thể gây ra.

(2) Sự đáp ứng thải loại miễn dịch.

Sử dụng tế bào gốc đưa gen vào cơ thể, theo lý thuyết sẽ khắc phục hai khó khăn trên, bởi chúng là của bản thân (my stem cell). Không giống như hệ thống mang gen của virus tiềm ẩn nhiều rủi ro, các myES hầu như an toàn, do bộ gen là của cơ thể chủ và vì vậy, các tế bào này khó bị thải loại.

Xem thêm: CÁC XU HƯỚNG PHÁT TRIỂN TRONG ỨNG DỤNG ĐIỀU TRỊ TẾ BÀO GỐC