Để tế bào gốc phôi trở nên hiệu quả ở người, các nhà nghiên cứu phải chắc chắn rằng tế bào gốc sẽ biệt hóa thành các loại tế bào cụ thể mong muốn.

Nghiên cứu đã phát hiện ra các cách để đảm bảo tế bào gốc trở thành một loại tế bào cụ thể, chẳng hạn như hướng tế bào gốc phôi trở thành tế bào tim. Nghiên cứu đang được tiến hành trong lĩnh vực này.

Tế bào gốc phôi cũng có thể phát triển không đều hoặc chuyên biệt hóa các loại tế bào khác nhau một cách tự phát. Các nghiên cứu đang tiến hành để kiểm soát sự phát triển và biệt hóa của các tế bào gốc phôi.

Tế bào gốc phôi cũng có thể kích hoạt phản ứng miễn dịch. Cơ thể người nhận tấn công tế bào gốc như những kẻ xâm lược ngoại lai, hoặc tế bào gốc có thể không hoạt động bình thường mà không rõ hậu quả. Các nhà nghiên cứu tiếp tục nghiên cứu cách tránh những biến chứng có thể xảy ra này.